▎药明康德内容团队编辑今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic,obstructivehypertrophiccardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者在疾病症状，生活质量，以及左心室梗阻方面得到显著改善。该公司预计将在年初递交mavacamten的新药申请。HCM是一种慢性进行性疾病，可导致多种衰弱症状和心脏功能障碍。据新闻稿中的统计数据显示，每人中就有一人受到HCM的影响。造成HCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会有任何症状。但少数患者会出现心肌梗阻等症状，他们的疾病也被称为症状性、梗阻性肥厚性心肌病。这一部分患者虽然罕见，但却遭受了极大的健康风险。HCM还与心室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新药来进行患者的治疗。Mavacamten是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节剂，有望能减少患者的心脏过度收缩症状。在临床和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。年4月，美国FDA授予mavacamten治疗HCM患者的孤儿药资格。EXPLORER-HCM是一项关键性3期临床研究，旨在验证mavacamten与安慰剂相比，在治疗HCM患者症状和心脏功能方面的疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化（VO2峰值）的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善，达到了该试验的主要研究终点。此外，在所有次要终点上，mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道（LVOT）压力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。▲Mavacamten的疗效数据（图片来源：MyoKardia公司
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